隨著分子生物技術的不斷發展,細胞和基因治療有著良好而廣闊的應用前景,通過細胞與基因技術研發的藥物將隨著臨床和上市的推進而不斷走進萬千患者的治療之中。在全球范圍內,細胞和基因治療改變了醫學領域的方向與解決方案,同樣也將沖擊著現有的醫藥產業。
“創新生活——細胞和基因治療的現狀與未來”分論壇由中國醫藥生物技術協會駐會副理事長吳朝暉主持。浙江大學醫學部求是特聘教授、傳染病診治國家重點實驗室副主任、國家973計劃首席科學家項春生,澳門大學健康科學學院副教授/助理院長、多能干細胞中心實驗室主任陳國凱,上海細胞治療集團董事長兼總裁、上海大學細胞治療創新研究院院長錢其軍,金斯瑞生物科技戰略部副總裁朱力,江蘇普瑞康生物醫藥科技有限公司首席科學家王瑜圍繞細胞治療與藥物研發,深入探討臨床研究、規范市場及提高技術審評能力等相關領域,為人類生命和健康提出更多新方案。
細胞治療是一項非常療效非常好的治療方案,也是新時代細胞與基因學發展下誕生的新分子生物技術。在論壇中,與會者向觀眾展示了三種通過細胞定向治療某種特定重大疾病的研究和案例,如項春生介紹的宮血干細胞治療器官纖維化與臨床,陳國凱介紹的多功能干細胞治療心臟與臨床,錢其軍介紹的免疫細胞CAR-T與白澤T細胞方案定向滅殺腫瘤細胞。其中多功能干細胞治療心臟疾病的應用將會很大程度地緩解當前我國心臟治療供遠低于求的尷尬局面,讓醫療人員可以通過提取病人的干細胞制作出心臟細胞,以期從根本上緩解甚至是解決心臟疾??;錢其軍院長帶來的白澤T細胞方案則在腫瘤滅殺方面提出了更加強力的治療手段,該方案將通過提高CAR-T免疫細胞的精準靶向性,實現單克隆抗體的突破,同時最大程度縮小個體化過程,用規?;鉀Q成本問題。
細胞治療的快速發展也帶來的一系列的監管政策與制度的建立問題。吳朝輝副理事長介紹,目前國際上大部分國家的做法是將細胞治療納入藥品管理部門的監督,而我國則在藥品與技術之間不斷搖擺。2019年《藥品注冊管理方法》公布,中國第一次將細胞治療劃為衛生與藥品共管。隨著細胞治療的進一步發展和應用,未來如何提高技術審評能力、規范市場將是政府和學界需要思考的問題。吳朝輝認為按藥品管理是細胞治療的主要渠道,他指出相關部門需立法明確細胞治療的屬性,建立適應細胞治療的評價方法以完善規范臨床前評價與臨床試驗準則。